Una molécula para combatir la parálisis muscular

Una molécula utilizada desde hace años para el cáncer de mama, posee propiedades para combatir la parálisis muscular

Un equipo de científicos de la Universidad de Ginebra (Suiza) ha identificado una molécula para poder combatir la parálisis muscular. La miopatía miotubular es una enfermedad genética grave que conduce a la parálisis muscular desde el nacimiento y provoca la muerte antes de los dos años de edad.

Aunque en la actualidad no existe ningún tratamiento, los investigadores han identificado una molécula que ademas de reducir en gran medida la progresión de la enfermedad, también aumenta la esperanza de vida en modelos animales.

Según Leonardo Scapozza, profesor de la Facultad de Ciencias Farmacéuticas de la Facultad de Ciencias de UNIGE, el 90% de los bebés afectados por la miopatía miotubular no llegan a los dos años de edad. “La enfermedad afecta el cromosoma X en uno de cada 50.000 bebés”. Los investigadores se han centrado en el tamoxifeno, que se utiliza desde hace años para el cáncer de mama. Esperan establecer pronto un ensayo clínico, para que los pacientes puedan recibir el medicamento.

Aunque no existe un tratamiento para este defecto genético, se está llevando a cabo una valiosa investigación en terapia genética. En opinión de Olivier Dorchies, investigador de la Facultad de Ciencias Farmacéuticas”:

“Pasarán años antes de que podamos llegar a una conclusión sobre la efectividad de los ensayos clínicos. Es por eso que recurrimos a una molécula que ya está autorizada para otros tratamientos en humanos. La esperanza es encontrar una forma más rápida de contrarrestar esta enfermedad que amenaza la vida”.

El tamoxifeno posee varias propiedades importantes para proteger las fibras musculares, es antioxidante, antifibrótica y da protección a las mitocondrias. En experimentos realizados con ratones, con los mismos síntomas que los bebés afectados, los investigadores mezclaron tamoxifeno con su comida. Se probaron tres dosis: 0,03 miligramos por kg, 0,3 miligramos por kg y 3 miligramos por kg.

Tratamiento oral aumenta siete veces la esperanza de vida

La dosis más alta coincide con la utilizada para tratar el cáncer de mama en mujeres, teniendo en cuenta las diferencias metabólicas entre ratón y humano. Los resultados obtenidos fueron indiscutibles. Un ratón enfermo no tratado vivió durante un promedio de 45 días. Con la dosis más baja, la esperanza de vida promedio fue de 80 días, aumentando a 120 días con la intermedia. Con la dosis más alta, la esperanza de vida aumentó a 290 días, siete veces más que en un ratón no tratado. Incluso, según indicó el profesor Scapozza; ¡alguno sobrevivió durante más de 400 días!”.

Además, el progreso de la parálisis se ralentizó enormemente o incluso se detuvo por completo. La fuerza muscular se triplicó, y se recuperó el 60% del déficit muscular entre un ratón sano y uno enfermo. Sin embargo, no han descartado que la administración del medicamento antes, pueda ser más eficaz contra la debilidad muscular.

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